Der US-amerikanische Biologe David Liu, Professor am Broad Institute von MIT und Harvard, wurde mit dem renommierten Breakthrough-Preis 2025 in Höhe von 3 Millionen US-Dollar ausgezeichnet – unter anderem für eine medizinische Innovation, die das Leben eines britischen Teenagers rettete.
Liu entwickelte zwei extrem präzise Verfahren der Genom-Editierung, die es ermöglichen, gezielt einzelne Buchstaben im Erbgut zu korrigieren. Die Techniken namens Base Editing und Prime Editing gelten als revolutionär, weil sie genetische Defekte nicht nur ausschalten, sondern gezielt reparieren können. In einem klinischen Fall in London wurde Base Editing erstmals erfolgreich bei einer Patientin mit Leukämie angewandt – und rettete ihr das Leben.
Vom Spielzeugflugzeug zum Wissenschaftspreis
Liu, der in Kalifornien aufwuchs, zeigte früh Interesse an Wissenschaft. Er studierte an der Harvard University und arbeitete mit dem Nobelpreisträger E.J. Corey. Neben der Forschung beschäftigte er sich mit ungewöhnlichen Projekten: Er baute einen ferngesteuerten Leichtflugzeug-Prototyp und ein katzenabwehrendes Lego-Gerät, die „Mouseapult“. Auch in der Videospielszene war er aktiv, etwa bei der Firma Naughty Dog.
Während seiner Zeit im Krankenhaus entwickelte er zudem ein mathematisches System zum Kartenzählen beim Blackjack – mit dem er so erfolgreich war, dass er in Casinos in Las Vegas Hausverbot bekam.
Gen-Editierung rettet Leben
Lius erster Durchbruch kam 2016 mit der Entwicklung von Base Editing, das punktuelle Genmutationen korrigieren kann. 2019 folgte Prime Editing, ein Verfahren, das größere DNA-Abschnitte gezielt verändert. Beide Technologien eröffnen neue Therapiewege für zahlreiche genetische Erkrankungen.
Die Technik wurde 2022 erstmals klinisch eingesetzt: Die 13-jährige Alyssa Tapley aus Leicester litt an therapieresistenter Leukämie. Ein Team unter Leitung des Immunologen Waseem Qasim am Great Ormond Street Hospital verwendete mithilfe von Base Editing veränderte T-Zellen eines Spenders, um die Krebszellen zu bekämpfen. Alyssa befindet sich seitdem in vollständiger Remission.
Große Hoffnungen, große Herausforderungen
Weltweit laufen derzeit über ein Dutzend klinische Studien zu Base und Prime Editing, unter anderem für Leukämie, Sichelzellanämie, Beta-Thalassämie und hohes Cholesterin. Doch viele genetische Krankheiten erfordern Eingriffe direkt im Körper – etwas, das Forschende noch nicht vollständig umsetzen können. Auch die Finanzierung bleibt eine Herausforderung. Qasim warnt, dass wir bald Therapien haben könnten, „die funktionieren, aber die niemand bezahlen will“.
Liu, der seine Forschungen auch mit privaten Mitteln über eine Stiftung unterstützt, sieht die Zukunft von Wissenschaft und Medizin dennoch optimistisch – warnt aber vor den Folgen von Mittelkürzungen, vor allem in den USA: „Wissenschaft zu kürzen ist, als würde man das Saatgut verbrennen“, sagt er. „Wissenschaft ist der Schlüssel dazu, das Leben unserer Kinder besser und sicherer zu machen als unser eigenes.“
